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局部修订

美国联邦公报：Agency Information Collection Activities; Submission for Office of Management an

Agency Information Collection Activities; Submission for Office of Management and Budget Review; Comment Request; Orphan Drugs

文号 2026-19284 · 公布 2026-09-21 · 管辖 US

本站收录正文

文件标题

发布和签署文件的机构或机构

CFR标题的编号以及文件修订、提议修订或直接相关的各个部分的编号

机构的登记号/机构内部文件号

RIN，用于识别联邦监管和去监管行动统一日程表中列出的每一项监管行动

详见《文件起草手册》以获取更多详细信息。

卫生与公众服务部食品药品监督管理局

[登记号 FDA-2026-N-3400]

食品药品监督管理局，卫生与公众服务部。

食品药品监督管理局（FDA、机构或我们）宣布，一份拟议的信息收集已提交给管理预算办公室（OMB）进行审查和根据1995年文书减少法进行批准。

提交关于信息收集的书面意见（包括建议）截止日期为2026年10月21日。

为确保收到关于信息收集的意见，美国管理预算办公室（OMB）建议将书面意见提交至https://www.reginfo.gov/​public/​do/​PRAMain。通过选择“目前正在审查——公开征求意见”或使用搜索功能找到这项特定的信息收集。这项信息收集的OMB控制编号为0910-0167。同时，请包括文档标题中括号内的FDA文件编号。

如需更多信息，请联系：

Domini Bean，食品药品监督管理局（FDA）运营办公室，三白橡树北楼，10A-12M，11601 Landsdown街，北贝塞斯达，MD 20852，240-402-5733，PRAStaff@fda.hhs.gov。

补充信息：

根据《美国法典》第44卷第3507条，FDA已向OMB提交以下拟收集信息供审查和批准。

孤儿药——21 CFR第316部分

OMB控制编号0910-0167——延期

这项信息收集有助于支持联邦食品、药品和化妆品法案（FD&C法案）第525、526、527和528条的实施，以及相关的指导文件和机构表格。FD&C法案的第525、526、527和528条涉及罕见疾病或条件的药物开发，包括生物制品和抗生素，通常被称为“孤儿药”。具体来说，FD&C法案的第525条要求对罕见疾病或条件药物上市申请批准所需的研究提出书面建议。FD&C法案的第526条规定了在满足一定条件时，将药物指定为孤儿药；第527条提供了在特定条件下，孤儿药赞助商在孤儿适应症下享有7年的独家FDA市场批准；最后，第528条旨在鼓励赞助商在药物获得一般市场批准之前，根据开放协议向有需要的人提供孤儿药的研究性治疗。开放协议可能允许非正式临床试验的患者在存在充足供应且没有替代有效疗法的情况下获得治疗。

316部分A（21 CFR 316部分A）（第316.1条至第316.4条）中的机构法规确定了孤儿药的范围、适用定义和适用法规。316部分B（第316.10条至第316.14条）中的法规规定了书面推荐请求的内容和格式要素，并讨论了FDA提供或拒绝提供所请求的书面推荐。同样，316部分C（第316.20条至第316.30条）中的法规规定了请求孤儿药指定的内容和格式要素；确定了包括修订、更新和报告在内的必要信息的提交时间表；并规定了孤儿药指定的公布和撤销。316部分D和E（第316.31条至第316.40条）中的法规分别处理孤儿药独家批准和调查的开放协议。最后，316部分F（第316.50条至第316.52条）提供了适用于FD&C法案中孤儿药条款和316部分法规的指南文件的发布。该清单在网上维护，并按照我们在21 CFR 10.115中的良好指南实践法规发布指南文件，该法规允许在任何时候进行公众评论。

信息收集包括一份名为“与孤儿产品开发办公室会议：行业、研究人员、患者团体和食品药品监督管理局工作人员的指南”的机构指导文件（2015年7月），可在以下网址下载：https://www.fda.gov/​regulatory-information/​search-fda-guidance-documents/​meetings-office-orphan-products-development。该文件为行业、研究人员、患者团体和其他有兴趣请求与孤儿产品开发办公室（OOPD）举行会议（包括电话会议）的相关利益相关者提供建议，包括孤儿药指定请求、人道主义使用设备指定请求、罕见儿科疾病指定请求、通过孤儿产品补助计划和小儿设备联盟补助计划获得资金机会以及孤儿产品患者相关关注话题。此外，该指南旨在协助OOPD工作人员处理此类会议请求。指南描述了请求、准备、安排、进行和记录此类会议的程序，并讨论了我们建议在请求中包含的背景信息。

信息收集包括FDA 4035表格、FDA孤儿药指定申请表，旨在帮助希望寻求FDA对罕见疾病或条件药物孤儿药指定的申办者。该表格是申办者提供仅用于FDA决策所需信息的简化方法。孤儿药指定申请及相关提交（修订、年度报告等）、人道使用设备指定以及罕见儿科疾病指定申请和提交可以通过电子邮件电子提交给OOPD。

如我公司在https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products网站上所沟通的，应答者可以通过药物评价和研究中心（CDER）NextGen门户电子提交孤儿药指定申请，或者通过发送所需信息至孤儿@fda.hhs.gov的电子邮件；或者通过邮寄所需信息至我公司在网站上找到的地址（打印页59781）。CDER NextGen Portal的新用户必须注册账户。对于通过电子邮件提交的指定申请，机构建议使用自动读取回执来验证电子邮件的接收。

赞助商和其他计划向FDA发送私人、敏感、专有或商业机密信息的个人，强烈建议使用FDA安全邮箱地址发送，以确保传输加密。在回复这些邮箱地址时，该机构将假定收到的电子邮件地址或提供的联系方式邮箱是安全的。赞助商和其他个人可以通过向SecureEmail@fda.hhs.gov发送请求来建立与FDA的安全邮箱地址链接。在发送加密邮件到FDA之前，商业企业可能需要支付建立数字证书的费用。

信息收集的回应者是开发用于商业用途的试验性药物和生物制品的赞助商，以及寻求孤儿药指定和孤儿药独占权的人，在获得批准或许可后。

在2026年4月16日的联邦公报（91 FR 20460）中，我们发布了一项为期60天的通知，要求公众对拟议的信息收集提出意见。我们收到了一条评论，鼓励FDA提供更多激励措施以促进治疗特定条件的药物产品的开发，我们对此评论表示感谢。同时，该评论没有建议修改我们60天通知中的估计，也没有质疑该机构收集信息的需求。

我们估计这项信息收集的负担如下：

表1—预计年度记录保存负担1

21 CFR部分或章节；活动 应答者数量 每记录保管人记录数量 总年度记录 每记录平均负担 总小时数

316部分相关记录 864 1 1,080 135 145,800

§§ 316.20、316.21、316.26（FDA 4035表格） 864 1 1,080 32 34,560

§ 316.22；代理人变更通知 305 1 305 0.5 153

§ 316.24(a)；缺陷信函和孤儿药指定授予 756 1 756 2 1,512

§ 316.27；变更孤儿药指定所有权的提交 110 1 110 3 330

§ 316.30；年度报告 2,210 1 2,210 3 6,630

§ 316.36；保证孤儿药充足供应；持有人同意批准同一药物的其它营销申请 1 3 3 15 45

指导建议：满足OOPD的会议请求和相关提交包 800 1.5 1,200 4 4,800

总计 6,744 193,830

1 本信息收集与资本成本或运营维护成本无关。

我们根据收到的提交数量来确定负担数字，并包括以下活动：1）申请孤儿药指定；2）对缺陷信进行回复并提交修订；3）保持文件最新状态，包括代理商的联系方式和所有权转让（如有）；4）在产品具有指定状态时提交年度报告；5）请求并准备非正式和正式会议。由于PRA将记录保存要求定义为包括向联邦政府报告这些记录，我们在上表1中对这些活动进行累计计算。我们的负担估计反映每年大约9%的名义增长。

Grace R. Graham，

政策、立法和国际事务副专员。

[ FR Doc. 2026-19284 文件于9-18-26；上午8:45提交]

账单代码 4164-01-P

改前 （全新或未对照）

改后 Agency Information Collection Activities; Submission for Office of Management and Budget Review; Comment Request; Orphan Drugs

涟漪

本条尚未过门槛点名公司或区域。

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